Salvaguardar genes

Salvaguardar genes

 

https://hms.harvard.edu/news/safeguarding-genes
Tres equipos de HMS son parte de un programa federal de $65 millones para hacer que las tecnologías de edición del genoma sean más seguras

 Tres equipos de investigadores de la Escuela de Medicina de Harvard están lanzando proyectos para apoyar la innovación responsable en la edición de genes y para proteger contra las amenazas a la integridad del genoma.

La iniciativa es parte de un nuevo programa supervisado por la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada de Defensa (DARPA), el brazo de investigación del Departamento de Defensa de EE. UU.

Anunciado el 19 de julio, el programa Safe Genes tiene como objetivo establecer una comprensión fundamental de cómo funcionan las tecnologías de edición de genes; idear medios para aprovecharlos de manera segura, responsable y predecible para fines beneficiosos; y abordar posibles problemas de salud y seguridad relacionados con su mal uso accidental o intencional.

DARPA planea invertir $65 millones en Safe Genes durante los próximos cuatro años.

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Las tecnologías de edición de genes han captado una atención cada vez mayor en los últimos años por sus numerosas aplicaciones potenciales, que incluyen permitir a los investigadores desactivar selectivamente las células cancerosas del cuerpo, controlar la viabilidad de las poblaciones de mosquitos que propagan enfermedades o permitir que la flora y la fauna autóctonas se defiendan de las invasoras. especies.

“El campo de la edición de genes ha avanzado a un ritmo asombroso, abriendo la puerta a soluciones genéticas que antes eran imposibles, pero sin hacer mucho hincapié en cómo mitigar las posibles desventajas” - Renee Wegrzyn, directora de programas de DARPA

Las posibles aplicaciones e implicaciones para la seguridad nacional de estas tecnologías son igualmente profundas, incluida la ayuda para proteger a las tropas militares contra enfermedades infecciosas, mitigar las amenazas planteadas por el uso irresponsable o nefasto de tecnologías biológicas y mejorar el desarrollo de nuevos recursos derivados de la biología sintética, como nuevos productos químicos, materiales y revestimientos con propiedades útiles e inusuales.

El programa Safe Genes apoya un total de siete equipos que trabajarán para recopilar datos y desarrollar herramientas para apoyar la bioinnovación y combatir las amenazas biológicas. Los tres grupos de investigación de HMS y sus líderes son:

●Un equipo dirigido por George Church, profesor de Genética Robert Winthrop en HMS, busca desarrollar sistemas para salvaguardar los genomas al detectar, prevenir y, en última instancia, revertir las mutaciones que pueden surgir de la exposición a la radiación. El trabajo del equipo implicará la creación de nuevas herramientas computacionales y moleculares para permitir el desarrollo de editores precisos que puedan distinguir entre secuencias genéticas casi idénticas. El equipo también planea examinar drogas naturales y sintéticas para determinar la eficacia con la que inhiben la actividad de edición de genes.
●Amit Choudhary, profesor asistente de medicina del HMS en el Brigham and Women's Hospital, dirige un equipo que está desarrollando herramientas que pueden activar y desactivar la edición del genoma en bacterias, mamíferos e insectos, incluido el control de impulsores genéticos en un mosquito vector de la malaria, Anopheles stephensi. El equipo busca construir una plataforma general para la identificación rápida y rentable de sustancias químicas que bloquearán a los editores de genoma contemporáneos y de próxima generación. Dichos productos químicos podrían impulsar el desarrollo de aplicaciones terapéuticas de los editores del genoma al limitar los efectos fuera del objetivo, o podrían proteger contra futuras amenazas biológicas. El equipo también construirá editores de genomas sintéticos para la ingeniería genómica de precisión.
●Keith Joung, profesor de patología de HMS en el Hospital General de Massachusetts, encabeza un equipo que tiene como objetivo desarrollar métodos novedosos y altamente sensibles para controlar y medir la actividad de edición del genoma en el objetivo, y para limitar y medir la actividad fuera del objetivo, y para aplicar estos métodos para regular la actividad de los sistemas de impulsores genéticos de mosquitos durante múltiples generaciones. El equipo también desarrollará estrategias novedosas para lograr el control de los editores del genoma, incluidas las versiones reguladas por fármacos de estas moléculas. El equipo aprovechará las instalaciones contenidas que simulan entornos naturales para estudiar cómo funcionan los sistemas de conducción en los mosquitos en condiciones que se aproximan a las del mundo natural.

Los equipos adicionales de Safe Genes se encuentran en el MIT, la Universidad Estatal de Carolina del Norte, la Universidad de California, Berkeley y la Universidad de California, Riverside.

Conduciendo el futuro

Alcanzar los ambiciosos objetivos establecidos por el programa Safe Genes requerirá un conocimiento más completo sobre cómo los editores de genes y las tecnologías derivadas, incluidos los impulsores genéticos, funcionan en diferentes escalas físicas y temporales en diferentes condiciones ambientales en múltiples generaciones de un organismo.

Paralelamente, demostrar la capacidad de controlar con precisión las ediciones de genes, activarlas y desactivarlas bajo ciertas condiciones o incluso revertir sus efectos por completo, será fundamental para traducir estas herramientas en aplicaciones prácticas.

Al establecer bases empíricas y eliminar las incógnitas persistentes a través de demostraciones en laboratorio, los equipos de Safe Genes trabajarán para minimizar sustancialmente los riesgos inherentes a herramientas tan poderosas.

Durante el curso del programa, los equipos se relacionarán con posibles partes interesadas, incluidos los reguladores gubernamentales, para aumentar el valor de la ciencia y dar forma a los experimentos en torno a sus preguntas e inquietudes. Además, como una ayuda para los formuladores de políticas, los equipos establecerán modelos para incorporar la participación de las partes interesadas en futuras decisiones sobre si aplicar dichas herramientas y cómo hacerlo.

Los equipos tienen la intención de refinar su investigación a lo largo del programa construyendo modelos matemáticos iniciales de sistemas de edición de genes, probándolos en modelos de insectos y animales para validar hipótesis y retroalimentando los resultados en las simulaciones para ajustar los parámetros.

Los equipos también incorporarán los conocimientos obtenidos del compromiso con los reguladores y, en algunos casos, de las comunidades locales que consideran las aplicaciones de edición de genes. Los equipos pueden realizar experimentos adicionales para recopilar datos que aborden las inquietudes y puedan informar futuras revisiones regulatorias.

“El campo de la edición de genes ha avanzado a un ritmo asombroso, abriendo la puerta a soluciones genéticas que antes eran imposibles, pero sin hacer mucho hincapié en cómo mitigar las posibles desventajas”, dijo Renee Wegrzyn, directora del programa Safe Genes. “DARPA lanzó Safe Genes para comenzar a refinar esas capacidades al enfatizar la seguridad primero para la gama completa de aplicaciones potenciales, lo que permite que la ciencia responsable proceda al proporcionar herramientas para prevenir y mitigar el uso indebido”.