La plataforma de entrega de terapia génica no viral HEDGES™ patentada de DNARx promete una fabricación y entrega rápida, confiable, de bajo costo y relativamente simple de vectores genéticos para tratar una amplia gama de enfermedades, particularmente en comparación con la entrega de genes que se emplea actualmente usando virus.
SAN FRANCISCO, 6 de agosto de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- DNARx, el desarrollador de la plataforma pionera de entrega de terapia génica no viral HEDGES™, anunció hoy que la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada de Defensa (DARPA) ha otorgado a la compañía hasta $10,7 millones para investigación y desarrollo de terapias basadas en genes codificadas por ADN para proteger contra la influenza pandémica. HEDGES permite la fabricación y el suministro rápidos, fiables, de bajo coste y relativamente sencillos de vectores genéticos para la producción in vivo de proteínas terapéuticas con el fin de tratar una amplia gama de enfermedades, en particular en comparación con el suministro de genes empleado actualmente mediante virus.
“Nuestra plataforma patentada HEDGES tiene el potencial de causar un cambio radical en la terapia génica debido a su enfoque de administración de genes no viral, codificado por ADN”, dijo Robert Debs, M.D., director ejecutivo de DNARx. “DNARx ya ha demostrado una prueba de concepto con la producción in vivo de G-CSF humano (Neupogen®), rituximab (Rituxan®) y mepolizumab (Nucala®) en modelos de animales pequeños. Pudimos mostrar una expresión génica duradera y el control de la expresión génica en un amplio rango temporal, sin evidencia de toxicidad significativa. Creemos que los estudios realizados hasta la fecha y la importante necesidad médica de responder rápidamente a la aparición de una gripe pandémica demuestran el mercado potencial. Estamos agradecidos por el apoyo de DARPA. Esperamos expandir el potencial de HEDGES para abordar múltiples enfermedades donde podemos salvar vidas de pacientes”.
Este contrato de $10,7 millones apoyará la investigación durante un máximo de cuatro años para hacer avanzar a los candidatos prometedores contra la influenza pandémica a las pruebas preclínicas. Los resultados pueden permitir ensayos clínicos en humanos después de la finalización del contrato DARPA. El contrato es parte del programa PREPARE de DARPA: expresión preventiva de alelos protectores y elementos de respuesta. El programa PREPARE explora formas de protegerse mejor contra las amenazas biológicas, químicas o radiológicas mediante el ajuste temporal y reversible de la expresión génica para reforzar las defensas del cuerpo contra una amenaza determinada o neutralizarla directamente. El objetivo final de PREPARE es desarrollar una solución de plataforma modular e independiente de amenazas con componentes comunes y una arquitectura de fabricación que se pueda adaptar fácilmente a amenazas diversas y emergentes. Al final del programa de cuatro años, DARPA tiene como objetivo que cada equipo financiado presente al menos un producto final a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para su revisión regulatoria como un nuevo medicamento en investigación o para una autorización de uso de emergencia. Para obtener más información sobre PREPARE, visite https://www.darpa.mil/program/preemptive-expression-of-protective-alleles-and-response-elements.
Acerca de DNARx, Inc. y HEDGES™
DNARx es pionero en HEDGES™, un enfoque completamente nuevo para ofrecer terapias genéticas que producen proteínas o anticuerpos humanos dentro de las células de los pacientes. Esta revolucionaria plataforma in vivo ha demostrado la capacidad de superar los inconvenientes actuales de las terapias génicas administradas por virus empleadas actualmente porque HEDGES se puede volver a dosificar sin causar una respuesta inmunitaria adaptativa, HEDGES puede entregar cargas útiles genéticas que son muchas veces el tamaño de las actuales límites, y HEDGES puede expresar proteínas humanas a niveles terapéuticos durante períodos prolongados. HEDGES también se puede administrar de forma segura sin integrarse en el genoma humano, evitando así el riesgo de que el paciente desarrolle cáncer por la integración en el genoma. DNARx ha establecido una amplia cartera de propiedad intelectual que cubre HEDGES y sus usos. La compañía planea desarrollar y comercializar medicamentos innovadores basados en el ADN y establecer colaboraciones con otras compañías para llevar terapias que salvan vidas a los pacientes. DNARx es una empresa privada con sede en San Francisco, California. Visite www.dnarx.net para obtener más información.
https://dnarx.net/wp-content/uploads/2019/08/Awarded-Darpa.pdf
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